基于腺相关病毒的CNS疾病基因治疗

基因治疗正处于通过单次给药提供持久治疗性蛋白来治疗广泛CNS疾病的变革关口。腺相关病毒（AAV）介导的基因转移因其安全性和转导多种细胞类型的高效性，作为一种治疗工具备受关注。本综述旨在阐述基于AAV的CNS基因治疗在临床前和临床研究中最显着的进展，并探讨基于新一代载体和递送系统的未来发展前景。