针对地中海贫血继发性贫血的新治疗

Key Points

• 主要目的是评估Mitapivat治疗由地中海贫血引起的贫血的有效性和安全性。
• Mitapivat作为α和β地中海贫血治疗的审批过程。
• 通过重复实验室测试评估肝功能。
• Mitapivat是第一个获得批准用于β地中海贫血的口服治疗。
• 它是第一个获批用于α地中海贫血的药物。
• 盒装警告表明肝损伤风险增加。