qPCR和qRT-PCR分析：进行生物分布和载体排泄研究时需考虑的监管要点

基因和细胞治疗领域在过去十年中经历了显著增长。对这些细胞和基因治疗试验产品（TAs）进行临床前和临床安全评估的需求有效地增加了对受监管的生物分布、载体排泄、基因表达和/或药代动力学生物分析研究的必要性。众多国际监管机构发布的指导文件建议使用定量聚合酶链反应（qPCR）和/或定量逆转录聚合酶链反应（qRT-PCR）测定，因其具有高度灵敏和稳健的靶向特异性检测能力。然而，这些文件中仅指定了临床前生物分布测定的灵敏度。准确性、精确性和重现性等标准尚未界定。这一指导空白导致了对支持基因和细胞治疗TAs安全性评估所需的关键参数存在多个相互矛盾的机构解读。生物分析科学家们急需在这一领域进行持续讨论，以生成关于临床前和临床qPCR/qRT-PCR测定设计的“最佳实践”共识。针对这一需求，我们提供了在开发、验证、运行样本分析以及报告qPCR/qRT-PCR测定时需要考虑的关键点。