人类心脏基因疗法

在过去的10年中，基因疗法领域取得了巨大的进展。赖伯先天性黑盲、血友病和脊髓性肌萎缩症的有效治疗在很大程度上基于腺相关载体的效率和安全性。心肌基因疗法已在心力衰竭患者中使用腺相关载体进行测试，未出现安全问题，但缺乏临床改善。心脏基因疗法正在适应载体、递送系统、靶向和临床终点的新发展，并准备在不久的将来取得成功。