急性前髓细胞白血病：从高度致命到高度可治愈

急性前髓细胞白血病（APL）是急性髓性白血病的一种特有亚型。在形态学上，它被法国-美国-英国分类法识别为急性髓性白血病的M3亚型，细胞遗传学上则显示15号染色体与17号染色体之间存在平衡的相互易位，导致前髓细胞白血病（PML）基因与视黄酸受体α（RARα）之间的融合。该疾病似乎是最恶性的急性白血病，具有严重的出血倾向和仅数周的致死过程。化疗（CT；多柔比星、伊达比星和阿糖胞苷）是APL的一线治疗，新诊断患者的完全缓解（CR）率为75%至80%。尽管取得了这些进展，缓解的中位持续时间介于11至25个月之间，只有35%至45%的患者能通过化疗治愈。自全反式视黄酸（ATRA）引入治疗及优化基于ATRA的方案以来，CR率提高至90%至95%，5年无病生存率（DFS）达到74%。自1990年代初以来，砷酰氧化物（ATO）的使用进一步改善了难治性或复发的及新诊断APL的临床结果。本文回顾了ATRA和ATO进入临床使用的历史以及理解这一癌症靶向治疗模式的机制研究。