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背景与目的：肺动脉高压（PAH）是一种罕见的进行性疾病，伴随显著的发病率和死亡率。最近的临床研究（STELLAR NCT04576988 和 ZENITH NCT04896008）显示，向标准护理中添加sotatercept可以改善PAH患者的临床结果。本研究旨在评估在意大利逐渐将sotatercept添加到目前可用的PAH治疗中的临床及经济影响。方法：建立了一个马尔科夫模型来模拟PAH患者的疾病路径。该模型由六个健康状态组成：低风险PAH、中低风险PAH、中高风险PAH、高风险PAH、肺/心脏移植后和死亡。使用该模型进行了成本结果分析，以计算在假设逐步增加sotatercept使用的情况下，PAH相关健康事件及相关费用在3年时间范围内的数量。主要结果包括住院次数、肺/心脏移植、PAH相关死亡和疾病管理成本。进行了敏感性分析以检验模型的稳健性。结果：在3年的时间范围内，模型预测在sotatercept场景下总共270例死亡、1例肺/心脏移植和430例住院。而在没有sotatercept的场景中，模型预测总共408例死亡、2例移植和720例住院。将sotatercept添加到基础治疗中导致住院减少289例、1例移植和138例死亡。相关的疾病管理成本在sotatercept场景下估计为3380万欧元，而在没有sotatercept的场景下为3820万欧元。sotatercept加基础治疗的成本也减少了440万欧元（11.8%）。讨论与结论：这项成本结果分析表明，在意大利引入sotatercept作为PAH患者的附加治疗，有潜力减少死亡率、住院和肺/心脏移植，从而显著降低PAH疾病管理成本.
Paoletti等人（星期三）研究了这个问题。