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嵌合抗原受体(CAR)T细胞在将多位复发和难治性患者转化为深且常常持久的缓解方面展现了显著的能力。自2017年tisagenlecleucel首次获得FDA批准以来,现实世界的数据表明这种治疗的益处,即使是在历史上复杂的人群中,如婴儿、患有唐氏综合症的儿童以及那些有髓外白血病的患者。尽管CAR T细胞疗法取得了一定成功,但近一半的患者往往会出现复发疾病,这就要求持续的进展。此外,将双特异性T细胞结合剂blinatumomab纳入B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)治疗,实质性地改变了治疗范式,呼吁重新评估CAR T细胞的最佳应用。在本综述中,我们描述了CAR T细胞在B-ALL的儿童、青少年和年轻成年人(CAYAs)中的当前使用情况,并讨论对CAR T细胞疗法和输注后管理的预期变化。前期使用blinatumomab将需要新的应对复发疾病的方法,包括在治疗早期使用CAR T细胞。目前已批准的CAR T细胞的耐受性有限,需要新的构建以及改进的毒性缓解和CAR后疾病监测与治疗的优化。虽然CAR T细胞在此领域产生了令人难以置信的影响,但仍需进行大量工作以改善CAYAs与B-ALL患者的结果.
Dreyzin等人(周二)研究了这个问题。