评估随机对照试验的总体效度

在生物医学、行为科学和社会科学中，用于评估因果效应的主要方法通常是随机对照试验（RCTs），RCTs 通常被视为最有效证据的来源和证明依据。在研究 RCTs 背后的基础和理论时，现有文献往往孤立地分析影响试验因果结果的重要单一问题和偏倚（如随机化、统计概率和安慰剂）。关于有偏因果推断的普遍表述通常是从试验组间概率不平衡的角度进行笼统描述。本文通过区分试验设计、实施和分析过程中发生在试验组间、某个组内或整个样本中的各类偏倚，拓展了对因果偏倚的普遍表述。这是通过提供来自极具影响力的 RCT 研究的具体实例来实现的。本文超越了现有的 RCT 文献，基于实践对因果偏倚提供了更广泛的阐释，明确了影响试验估计因果结果的组间、组内和跨组偏倚——这些偏倚同时影响效应量和统计学显著性。在这一扩展框架内，我们可以更好地识别人类在实践中面临的各种不同类型的偏倚，并解决有关 RCT 方法及其因果主张总体效度的核心问题。一项研究可能会面临若干较小的偏倚（同时与较小的样本量、较小的估计效应、更严重的破盲等相关），这些偏倚通常会累积成更大的总偏倚。尽管难以精确测量，但在研究中评估并提供有关不同偏倚来源综合起来在多大程度上可以解释估计的因果效应的信息至关重要。因此，RCT 方法通常是我们为政策决策提供依据的最佳手段——当与多项研究和其他方法相结合时，证据将得到进一步强化。然而，试验仍有持续改进的空间，以寻找减少其所面临偏倚并提高其总体效度的方法。文中对此进行了相关讨论。