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在药物开发过程中，体外研究并不总能充分预测临床试验中人类特异性的药物反应。在这里，我们利用人类iPSC衍生的神经元的优势，这些神经元提供人类特异性的药物反应，来筛选和评估阿尔茨海默病（AD）的治疗候选药物。从近乎100%纯度的AD患者iPSC中获得神经元，我们建立了一个稳健且可重复的淀粉样β肽（Aβ）检测方法，这是AD中的一种致病分子，并筛选了一个药物化合物库。我们获得了27个降低Aβ的筛选命中，根据化学结构聚类优先选择命中，最终选定了6个主要化合物。接下来，为了最大化抗Aβ的效果，我们选择了溴隐亭、克罗米通和托吡酯的协同组合作为抗Aβ鸡尾酒。最后，使用来自家族性和散发性AD患者的神经元，我们发现该鸡尾酒对患者细胞显示出了显著而强大的抗Aβ效果。这种基于人类iPSC的平台有望对AD药物开发有帮助.
近藤等（周三）研究了这个问题。