理解生物学以应对疾病：从实验室到床边，再回到实验室的多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MM）是抗体产生浆细胞的癌症。病理特征实验室发现是血清和/或尿液中的单克隆免疫球蛋白或游离轻链，伴随恶性浆细胞对骨髓的浸润。MM 是由一种良性前期状态，即不明意义单克隆丙种球蛋白血症（MGUS）发展而来，通常通过一种称为隐匿性多发性骨髓瘤（SMM）的中间阶段，该阶段与活跃性骨髓瘤的区别在于没有与疾病相关的终末器官损害。与MGUS和SMM不同，活跃的MM需要治疗。在过去60年中，MM患者的护理取得了重大进展，尤其是新药（即蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂）的引入以及适合人群的造血干细胞移植的实施。新药的有效性和良好的耐受性使其能够在诱导、巩固和维持治疗中联合使用，从而导致临床反应更加深入和持久，以及延长无进展生存期和总体生存期。曾经是一种致命性快速发展的癌症，治疗选择很少的MM，如今是过去15年中获得美国食品和药物管理局批准的创新药物最多的血液癌症。这些进展导致了更频繁的长期缓解，使MM转变为许多患者的慢性疾病。