靶向蛋白质跨越血脑屏障的递送

治疗许多神经退行性疾病需要将治疗性蛋白质递送到整个中枢神经系统的神经元或胶质细胞。血脑屏障的存在阻碍了这些蛋白质从血液中递送，因此需要一种新的递送方法。血脑屏障上的受体结合配体以促进它们向中枢神经系统的运输；因此，我们假设通过靶向这些受体，可能能够将蛋白质递送到中枢神经系统进行治疗。在此，我们报告使用慢病毒载体系统将溶酶体酶葡萄糖脑苷酶和一种分泌形式的GFP递送到中枢神经系统中的神经元和星形胶质细胞。我们将低密度脂蛋白受体结合域的载脂蛋白B与靶向蛋白融合。这种方法被证明是将蛋白递送的可行方案，可能作为将治疗性蛋白质递送到中枢神经系统的一般方法。