Key points are not available for this paper at this time.
镰状细胞贫血影响美国黑人群体中的600人中的1人，每年导致全球8万例死亡。当前治疗旨在防止镰状细胞危象，但一旦发生，支持性护理仍然是唯一可用的治疗方法。使用阿扎胞苷改变β地中海贫血和镰状细胞贫血的血红蛋白基因表达的尝试仅产生了暂时效果。本文描述了在一名合并镰状细胞贫血和急性髓性白血病的儿童中，通过骨髓移植（为治疗白血病而进行）将镰状细胞贫血转化为镰状细胞特征。这提示了使用骨髓移植的可能性……
Johnson等人（周四）研究了这个问题。