随机试验患者选择：基于风险组的系统方法

背景：随机试验设计的一个关键方面是风险组的选择。有些试验包括整个风险人群的患者，有些则仅纳入被认为处于高风险的患者。我们提出了一种简单的统计方法，用于在这些方法之间进行选择。该方法易于调整，以确定几种高风险竞争定义中哪个最优。方法：我们将试验的适宜性标准（例如吸烟史）视为与特定敏感性相关的预测规则（发生事件并被分类为高风险的患者人数除以总发生事件的患者人数）和特异性（未发生事件且不符合高风险标准的患者人数除以总未发生事件的患者人数）。然后，我们导出了简单的公式以确定接受干预的患者比例和经历事件的患者比例，其中所有患者或仅高风险患者接受治疗。我们假设与干预相关的相对风险在所有风险组选择中是相同的。事件和干预的比例通过净效益方法组合，并在策略之间比较净效益。结果：我们应用我们的方法设计了前列腺切除术后辅助治疗的试验。我们证明了治疗高风险组优于治疗所有患者；选择了高风险的最优定义；通过敏感性分析检验了结果的稳健性。我们的结果具有明确的临床解释，可以立即帮助试验设计。结论：随机试验中风险组的选择通常基于相当非正式的方法。我们简单的方法表明，这一决策可以通过简单的统计分析来指导。