VBP15，一种新型抗炎和膜稳定剂，改善肌肉萎缩症且无副作用

缺乏肌萎缩蛋白使骨骼肌更易受伤，导致肌肉萎缩症（DMD）中细胞膜破裂和慢性炎症。目前通过糖皮质激素的治疗具有不明确的分子益处和严重的副作用。目前尚不清楚避免激素抑制生长和发育以及/或免疫抑制的疗法是否会更有益。在这里，我们发现一种口服药物，其机制通过抗炎信号通路和膜稳定化通路提供疗效，独立于激素或免疫抑制效果。我们发现VBP15能够保护并促进激光损伤后的骨骼肌细胞高效修复，与泼尼松相对。对NF-κB的强烈抑制是通过糖皮质激素受体的蛋白相互作用介导的，然而VBP15显示明显降低的激素受体转录活性。这些药物机制在DMD模型小鼠中的转化改善了肌肉力量、活体成像和病理，通过预防和发病后的干预方案。这些数据表明，在不依赖于激素、生长或免疫抑制效应的情况下成功改善了肌肉萎缩，表明VBP15值得进行DMD的临床研究，并将有益于其他慢性炎症性疾病。