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多巴胺合成酶基因转移到纹状体神经元中已在帕金森病（PD）动物模型中促进了行为恢复。我们评估了腺病毒相关病毒（AAV）载体介导的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）基因输送到PD患者的苍白球中的安全性、耐受性和潜在疗效。六名PD患者在基线和6个月时进行了评估，使用了多种测量工具，包括统一帕金森病评定量表（UPDRS）、运动状态日记和正电子发射断层扫描（PET），并使用了6-(18)F氟-L-m-酪氨酸（FMT）作为AADC的示踪剂。三名患者的左旋多巴短期反应被测量。该过程耐受性良好。手术后六个月，OFF用药状态下的运动功能在UPDRS评分基础上平均改善了46%，而左旋多巴短期反应没有明显变化。PET显示FMT活性增加了56%，这一效果持续到96周。我们的研究结果提供了关于AADC基因疗法的安全性和有效性的四级证据，并且值得在随机对照的第二阶段试验中进一步评估.
Muramatsu等（周二）研究了这个问题。