考虑使用数字健康技术推导临床试验终点时解决缺失数据的问题

数字健康技术（DHT）使我们能够远程、客观和持续地测量人类生理和行为。随着DHT在临床试验中的加速应用，识别统计方法以解决缺失数据的问题以确保推导出的终点有效、准确和可靠的需求仍然未得到满足。常用的统计方法如何直接应用于DHT收集的复杂数据并不明显。与此同时，目前用于解决DHT缺失数据的方法技术有限，主要集中在排除缺失数据超过给定阈值的情况。DHT收集的高频时间序列数据通常会被总结以推导出时间段级别的数据，然后处理以计算每日汇总度量。在本文中，我们讨论了DHT收集的缺失数据的特征，回顾了针对时间段级别数据中缺失数据的新兴统计方法，包括在常见时间段内的患者内插补、功能数据分析和深度学习方法，以及适合处理每日汇总度量中缺失数据的插补方法和稳健建模。我们讨论了通过优化DHT部署和在研究设计中纳入患者观点来最小化缺失数据的策略。我们相信这些方法提供了更多关于在推导数字终点时如何防止缺失数据的见解。我们希望本文能为临床试验利益相关者之间的进一步讨论提供一个起点。