儿童期诊断的肥厚型心肌病的长期结果

背景：儿童肥厚型心肌病的晚期生存率和症状状态尚未明确定义。我们研究了小儿肥厚型心肌病的长期结果。方法：国家澳大利亚儿童心肌病研究是一项针对1987年至1996年间诊断为心肌病的儿童（0-10岁）的长期人口基础队列研究。研究的主要终点是死亡或心脏移植的时间。结果：共有80名肥厚型心肌病患者，诊断时的中位年龄为0.48岁（四分位数范围，0.1，2.5岁）。在表现后1年生存/未移植率为86%（95%置信区间CI，77.0–92.0），10年时为80%（95% CI，69.0–87.0），20年时为78%（95% CI，67.0–86.0）。多变量分析的结果表明，死亡/移植的风险因素包括诊断时存在的对称性左心室肥厚（风险比，4.20；95% CI，1.60–11.05；P =0.004）、努南综合征（风险比，2.88；95% CI，1.02–8.08；P =0.045）、较高的后壁厚度z评分（风险比，1.45；95% CI，1.22–1.73；P <0.001）和较低的短缩分数z评分（风险比，0.84；95% CI，0.74–0.95；P =0.005）。19名（23%）受试者接受了左心室切除术。在中位随访15.7年时，63名幸存者中有27名（42%）接受了β-阻滞剂治疗，13名（21%）装有植入式心脏除颤器。结论：肥厚型心肌病儿童在诊断后1年内面临最高的死亡或移植风险，之后的脱落率较低。许多患者接受了药物、外科或设备治疗。