患者报告结果支持抗癌产品批准

2006年，美国食品和药物管理局（FDA）发布了草案指导，提供有关患者报告结果（PRO）测量的开发、验证、实施和解释的建议，这些测量可以支持产品标签中的治疗效益声明。在这里，我们总结并讨论了FDA在草案指导背景下对抗癌产品的批准。我们识别出基于PRO部分或全部的抗癌产品批准，并汇总了2004年10月1日至2006年9月30日间常提交的PRO工具的局限性。从1995年起，基于PRO部分或全部，七种抗癌产品获得了九个适应症的批准。在九个批准中有八个，PRO数据补充了其他临床效益的证据。在七个批准中，PRO测量了一个直接归因于观察到的疾病治疗效益的单一症状或功能领域。FDA的草案PRO指导描述了已在抗癌产品批准中使用超过十年的原则。PRO终点通常支持与患者症状或功能能力相关的治疗效益声明。单项PRO可能是可接受的。PRO数据应在内部一致并与其他临床效益证据相一致。FDA鼓励赞助者在PRO开发过程中早期与FDA进行咨询。