Idiopathische pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) bei Säuglingen ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung, die durch erhöhten pulmonalen Arteriendruck infolge endothelaler Dysfunktion, Vasokonstriktion und vaskulärem Remodeling gekennzeichnet ist. Die Behandlungsoptionen sind begrenzt und die Prognose ist schlecht. Bei Kindern liegt die 5-Jahres-Überlebensrate nach Diagnosestellung trotz therapeutischer Fortschritte bei etwa 74 % und bleibt suboptimal. Leider verschlechtert sich der klinische Zustand vieler Patienten trotz optimierter medikamentöser Therapien weiter, was den Bedarf an neuartigen Therapieansätzen unterstreicht. Sotatercept, ein Fusionsprotein des Activin-Rezeptor-Typs IIB, ist eine neue therapeutische Substanz, die den Signalweg der Transforming-Growth-Factor-Beta-Superfamilie moduliert. Es verstärkt die Signalübertragung des Knochenmorphogenetischen Protein Rezeptor Typs 2, verbessert dadurch das pulmonale vaskuläre Remodeling und fördert die Vasodilatation. In klinischen Studien an Erwachsenen zeigte Sotatercept Verbesserungen des pulmonalen Gefäßwiderstands, der Funktionskapazität sowie Biomarker wie das brain natriuretische Peptid und reduzierte das Risiko klinischer Verschlechterung oder Tod; kürzlich wurde es von der FDA zur Verbesserung der Belastungskapazität und der funktionellen Klassifikation nach WHO bei Erwachsenen zugelassen. Trotz vielversprechender Ergebnisse bei Erwachsenen sind Daten zur Anwendung von Sotatercept bei pädiatrischen Patienten äußerst begrenzt und für Kinder unter 1 Jahr nicht vorhanden. Hier berichten wir über die erste bekannte Anwendung von Sotatercept bei einem Säugling mit schwerer, therapieresistenter PAH. Die Behandlung war mit klinischer und echokardiografischer Besserung bis zu einem Jahr Nachbeobachtung verbunden und unterstreicht die potenzielle Rolle von Sotatercept als ergänzende Therapie bei pädiatrischer PAH.
Rathakrishnan et al. (Mi,) untersuchten diese Fragestellung.