Auswirkungen der allogenen Stammzelltransplantation auf das Überleben von Patienten unter 65 Jahren mit primärer Myelofibrose

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (SCT) ist die einzige kurative Option für Patienten mit primärer Myelofibrose (PMF), aber Informationen über ihren Netto-Vorteil gegenüber konventionellen Therapien fehlen. Durch eine ad hoc statistische Analyse haben wir die Ergebnisse bei 438 Patienten <65 Jahre zum Zeitpunkt der Diagnose bestimmt, die entweder eine allogene SCT (n = 190) oder konventionelle Therapien (n = 248) erhielten. Unter Patienten mit niedrigem Risiko gemäß dem Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS)-Modell war das relative Sterberisiko nach allogener SCT im Vergleich zu denen, die mit nicht-transplantativen Modalitäten behandelt wurden, 5,6 (95% CI, 1,7-19; P = .0051); für intermediäres Risiko-1 betrug es 1,6 (95% CI, 0,79-3,2; P = .19), für intermediäres Risiko-2 0,55 (95% CI, 0,36-0,83; P = .005) und für hohes Risiko 0,37 (95% CI, 0,21-0,66; P = .0007). Daher profitieren Patienten mit intermediärer-2 oder hohem Risiko bei PMF eindeutig von der allogenen SCT. Patienten mit niedrigem Risiko sollten eine nicht-transplantative Therapie erhalten, während individuelles Counseling für Patienten mit intermediärem Risiko-1 angezeigt ist.