Orphan Drugs: Die Herausforderungen seltener Krankheiten

W Wege zu finden, um neue Therapien für seltene Krankheiten zeitnah, effektiv und kostengünstig zu den Patienten zu bringen, ist eine wichtige Herausforderung der öffentlichen Gesundheit. Die zentrale Sorge der Entscheidungsträger in den Gesundheitsbehörden für alle Arzneimittel, einschließlich Orphan Drugs, ist, dass die Behandlung Wirksamkeit durch „substantielle Evidenz“ aus angemessenen, gut geplanten und gut kontrollierten klinischen Studien nachweist. Erfolgreiche klinische Entwicklungsprogramme für seltene Krankheiten beginnen mit einem maßgeschneiderten Ansatz, um sicherzustellen, dass die richtige Methodik für die Zieltherapie der seltenen Krankheit verwendet wird. Die Forschungsmethodik muss speziell für jede seltene Krankheit und die Zieltherapie im Licht des gesamten verfügbaren wissenschaftlichen Wissens von allen Experten, die mit allen Interessengruppen tätig sind, bewertet werden.