摘要：2024年8月14日，FDA批准了Axatilimab，这是一种针对集落刺激因子-1受体的阻断抗体，用于治疗体重至少为40千克的成人和儿童患者在经过至少两次全身治疗失败后的慢性GVHD。批准的依据是AGAVE-201研究（NCT04710576）的结果，该研究包括79名慢性GVHD患者，他们接受了每两周静脉注射0.3 mg/kg Axatilimab的治疗，采用开放标签的单臂设计。疗效通过第7个治疗周期第1天的总体缓解率来评估，包括按照2014年NIH共识标准规定的完全缓解和部分缓解，以及反应的持续性。在第7个治疗周期第1天的总体缓解率为75%（95%置信区间（CI）64–84）；所有反应均为部分缓解。反应的中位持续时间为1.9个月（95% CI，1.6–3.5），但60%（95% CI，43–74）的反应患者在反应后至少12个月内无新全身治疗存活。常见不良反应包括感染、转氨酶升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸激酶升高、碱性磷酸酶升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、发热和呼吸困难。FDA发布了市场后要求，以评估长期使用的安全性。
Le等（周）研究了这个问题。