利用政策促进包容性医疗产品证据：临床试验多样性政策的参考标准及结构化审计的开发

目的 基于美国食品和药物管理局及利益相关者的指导，为制药公司关于临床试验多样性的政策制定参考标准，并评估这些政策。设计 制定参考标准和临床试验多样性政策的结构化审计。设置 从2021年按市场资本化排名前500的制药公司中选择50家公司（25家最大公司和25家从剩余475家公司中随机选择的非大型公司）。人群 数据来源于制药公司网站和年度报告。政策指导来自于美国制药研究与制造商协会、国际制药制造商和协会联合会、生物技术产业组织、国际医学期刊编辑委员会、美国食品和药物管理局、欧洲药品管理局和世界卫生组织，截至2023年5月15日。主要结果指标 基于FDA和利益相关者指导所衍生的不同主题的多维度衡量。结果 审查FDA和利益相关者指导发现建议改善临床试验多样性的14个不同主题，并构建成参考标准：（1）反映目标疾病在各人群中流行程度的入组目标，（2）对试验的广泛适用性标准，（3）劳动力多元化，（4）识别和解决试验招募和留存的障碍，（5）将患者意见纳入试验设计，（6）健康素养，（7）多维度的多样性途径，（8）具有多样化提供者和患者人群的研究地点，（9）产品批准后的数据收集，（10）在所有进行试验的国家中实现多样化入组，（11）所有临床试验阶段（不仅限于后期或关键试验）均应关注多样化入组，（12）多样化的试验设计，（13）扩展接入，以及（14）公开报告试验参与者的个人特征。应用该参考标准，48%（24/50）公司没有关于临床试验多样性的公开政策；在有政策的公司中，内容差异很大。大型公司比非大型公司更可能拥有公开政策（21/25, 84% 对 5/25, 20%, P<0.001）。大型公司最常承诺使用基于流行病学的试验入组目标，代表不同人群中目标疾病的流行程度（n=15, 71%），处理试验招募的障碍（n=15, 71%），以及提高患者对试验机会的认知（n=14, 67%）。公司的所在地与是否拥有公开多样性政策无关（P=0.17）。平均公司政策有FDA和利益相关者指导推荐的14项承诺中的5项（36%，范围0-8）。结论 研究结果显示，许多制药公司没有关于临床试验多样性的公开政策，尽管大型公司的政策比非大型公司更常见。公开的政策差异很大，缺乏利益相关者指导所推荐的重要承诺。研究结果表明，企业政策可以更好地用于促进研究中的代表性和公平包容，并实施FDA和利益相关者的指导。