Der Plattform-Technologieansatz zur Entwicklung und Regulierung von mRNA-Produkten

mRNA-Lipid-Nanopartikel (LNP) Arzneimittelprodukte können als Plattformtechnologie betrachtet werden, da der Entwicklungsprozess für verschiedene Krankheiten und Zustände ähnlich ist, mit ähnlichen nichtkodierenden mRNA-Sequenzen und Lipid-Nanopartikeln sowie im Wesentlichen unveränderten Herstellungs- und Analysenmöglichkeiten, die häufig für verschiedene Produkte genutzt werden. Es ist entscheidend, den Schwung, der mit dem Plattformansatz während der Entwicklung, der behördlichen Genehmigung und der Einführung von Impfstoffen gegen SARS-CoV-2 und dessen Varianten aufgebaut wurde, nicht zu verlieren. Diese Übersicht schlägt eine Reihe von Modifikationen der bestehenden regulatorischen Anforderungen für mRNA-Produkte vor, basierend auf einer Plattformperspektive für Qualität, Herstellung, präklinische und klinische Daten. Zum ersten Mal sprechen wir die Entwicklung und potenzielle regulatorische Anforderungen an, wenn die mRNA-Sequenzen und die LNP-Zusammensetzung in verschiedenen Produkten variieren. Darüber hinaus schlagen wir Überlegungen für selbstvermehrende mRNA, individualisierte Onkologie-mRNA-Produkte und mRNA-Therapeutika vor. Die Bereitstellung eines vorhersehbaren Entwicklungswegs für akademische und kommerzielle Gruppen, damit sie im Detail wissen, welche Produktcharakterisierung und Daten erforderlich sind, um ein Dossier für die regulatorische Einreichung zu erstellen, hat viele potenzielle Vorteile. Dazu gehören: reduzierte Entwicklungs- und regulatorische Kosten; schnelleren Zugang für Verbraucher/Patienten und agilere Produktentwicklung im Angesicht von Pandemien; und für seltene Krankheiten, bei denen möglicherweise keine Alternativen existieren, oder zur Verbesserung des Überlebens und der Lebensqualität von Krebspatienten. Daher ist es sowohl dringend als auch wichtig, einen Konsens über Plattformansätze zu erreichen. Dieser Ansatz mit mRNA kann ein Muster für ähnliche Plattformrahmen für andere Therapeutika und Impfstoffe sein, um eine effizientere Entwicklung und regulatorische Überprüfung zu ermöglichen.