재발/진행성 고위험 신경모세포종 환자에서 dinutuximab beta를 이용한 화학면역요법: 화학요법 백본의 중요성은 무엇인가?

배경GD2 항체를 테모졸로마이드 기반 화학요법에 추가하는 것은 재발/진행성 고위험 신경모세포종 환자에서 항종양 활성을 증가시키고 무진행 생존율을 보여주었다. 그러나 화학면역요법은 이 적응증에 대해 아직 일관되게 승인되지 않았다. 본 연구는 프랑스 소아 종양학회(SFCE)의 신경모세포종 위원회의 비표준 사용 프로그램에서 치료받은 재발/진행성 고위험 신경모세포종 환자의 화학면역요법 경험을 제시한다. 방법dinutuximab beta (dB)는 첫 번째 질병 재발/진행 시 테모졸로마이드-토포테칸(TOTEM) 또는 테모졸로마이드-이리노테칸(TEMIRI)와 함께 또는 추가 재발/진행 시 토포테칸-사이클로포스파미드(TopoCyclo)와 함께 투여되었다. 재발 프랑스(SACHA-France, NCT04477681)에 포함된 모든 환자로부터 인구통계학적 정보, 치료, 항종양 활동 및 안전성에 대한 실세계 데이터를 수집하였다. 이는 25세 이하 환자에게 자비로 또는 비표준 사용으로 처방된 혁신적인 항암 치료에 대한 안전성 및 효능 데이터를 기록하는 전향적 국가 등록부이다. 결과2021년 2월과 2023년 7월 사이에 확인된 재발/진행성 고위험 신경모세포종 환자 39명(중앙 연령 6세, 범위 1-24)이 17개 센터에서 dB+TopoCyclo (n=24) 또는 dB+TOTEM/TEMIRI (n=15)로 치료받았다. 총 163회의 화학면역요법 주기가 투여되었으며, 주요 독성은 경미하거나 중간이며, dB+TopoCyclo에서 dB+TOTEM/TEMIRI보다 혈액학적 약물 반응 이상이 더 많이 발생하였다. 객관적 반응률은 dB+TopoCyclo에서 42%(CI95% 22-63%), dB+TOTEM/TEMIRI에서 40%(CI95% 16-68%)였다. 결론재발/진행성 고위험 신경모세포종 환자에서 dB+TopoCyclo와 dB+TOTEM/TEMIRI의 유사한 객관적 반응률은 화학면역요법의 중요성을 강조하며, 화학요법 백본과는 무관하다.