Exploiter le potentiel des preuves du monde réel dans le traitement du cancer colorectal : Où en sommes-nous ?

Déclaration d'opinion Les directives de traitement pour le cancer colorectal (CCR) sont principalement basées sur les résultats des essais cliniques randomisés (ECR), la méthodologie de référence pour évaluer la sécurité et l'efficacité des traitements oncologiques. Cependant, la généralisabilité des résultats des essais est souvent limitée en raison de critères d'éligibilité stricts, de la sous-représentation de certaines populations et de l'hétérogénéité accrue dans la pratique clinique. Cela peut entraîner un écart entre l'efficacité et l'efficacité clinique, ainsi qu'une incertitude concernant le bénéfice significatif par rapport aux dommages liés au traitement. Parallèlement, la conduite d'ECR traditionnels devient de plus en plus difficile en raison de l'identification d'un nombre croissant de sous-types moléculaires (petits). Ces défis—combinés à la numérisation des dossiers de santé—ont suscité un intérêt croissant pour l'utilisation des données du monde réel (DWR) pour compléter les preuves provenant des ECR. Les DWR sont utilisées pour évaluer les tendances épidémiologiques, la qualité des soins, l'efficacité des traitements, la sécurité à long terme (rare) et les mesures de qualité de vie (QV). De plus, les DWR sont de plus en plus prises en compte dans la prise de décision par les cliniciens, les régulateurs et les payeurs. Dans cette revue narrative, nous développons ces applications dans le CCR et fournissons des exemples illustratifs. Tant que la qualité des DWR est préservée, les développements en cours, tels que les modèles de données communs, l'apprentissage fédéré et la modélisation prédictive, déploieront davantage leur potentiel. Tout d'abord, chaque fois que possible, nous recommandons de mener des essais pragmatiques, tels que des ECR basés sur des registres, pour optimiser la généralisabilité et répondre à des questions cliniques qui ne sont pas abordées dans les essais d'enregistrement. Deuxièmement, nous soutenons que l'approbation de commercialisation devrait être conditionnelle pour les patients qui n'auraient pas été éligibles pour l'essai d'enregistrement, en attendant l'évaluation (non) randomisée prévue des résultats dans le monde réel. Troisièmement, les résultats d'efficacité de haute qualité devraient être intégrés dans les directives de traitement pour aider à conseiller les patients. Nous croyons qu'un effort coordonné de tous les acteurs est essentiel pour améliorer la qualité des DWR, créer un système de santé apprenant avec une utilisation optimale des essais et des preuves du monde réel (EWR), et en fin de compte garantir des soins personnalisés pour chaque patient atteint de CCR.