أنواع التجارب العلاجية: التنقل بين خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من PNH

الملخص: بيلة هيموغلوبينيا مفرطة النشاط الليلية (PNH) هي اضطراب نادر مكتسب في تنظيم المكملات، مما يجعل المرضى عرضة لمضاعفات انحلال الدم داخل الأوعية، والتخثر، وفشل النخاع، مع خطر عالٍ للوفاة بدون علاج. زراعة خلايا الدم الجذعية من متبرع هي العلاج الوحيد الحالي ولكن عادة ما تُreserved للحالات التي تهيمن عليها فشل النخاع أو عندما لا تكون العلاجات المستهدفة متاحة. لقد غير تثبيط المكمل النهائي باستخدام الإكوليزوماب إدارة المرضى الذين يعانون من PNH بشكل كبير، وقد شهدت السنوات الأخيرة تطوير والموافقة على العديد من مثبطات المكمل الجديدة ذات أهداف جزيئية مختلفة. قد توفر المثبطات الأحدث خيارات لتمديد الوقت بين الجرعات، وللإدارة الذاتية، ولإدارة انحلال الدم الخارجي الناتج عن تدخل طبي، الذي يمكن أن يحدث ثانويًا لتثبيط C5. تستعرض هذه المقالة الخيارات العلاجية المختلفة المتاحة المحتملة لمرضى PNH، ومزايا وعيوب كل علاج، والاعتبارات المتعلقة بمراقبة الآثار الجانبية، والمضاعفات المحتملة، بالإضافة إلى انحلال الدم المفاجئ ونهج اتخاذ القرار المشترك.