(1) 背景：组蛋白甲基化修饰可改变染色质结构，从而影响基因表达。(2) 方法：为探究ORY-1001是否能延缓视网膜感光细胞变性，在出生后第14天至第24天，每隔一天对rd10小鼠腹腔注射ORY-1001（0.075 mg/kg）。在第25天进行全视野视网膜电图检测（ff ERG）、光学相干断层扫描（OCT）、视觉行为学测试、视网膜组织形态学观察以及蛋白表达检测实验。同时，利用ATAC-seq和RNA-seq检测小鼠视网膜组织，并进行代谢组学检测和实时荧光定量聚合酶链反应（qRT-PCR）。(3) 结果：与rd10组相比，治疗组的视网膜电图反应功能及视觉行为反应均得到改善，视网膜组织的核层形态得到更好保留，H3K4me2和CoREST的蛋白表达增加。ATAC-seq和RNA-seq结果的联合分析显示，染色质可及性发生改变，参与代谢改变的基因表达亦发生改变。此外，视网膜中的效应基因为Gnat1。(4) 结论：ORY-1001通过抑制rd10小鼠中的H3K4me2去甲基化延缓视网膜感光细胞变性，这提示ORY-1001作为一种新型表观遗传修饰剂，具有治疗RP的潜力。
Lu et al. (Tue,) 研究了这一问题。