重症再生不良性貧血における免疫抑制療法と併用した第一選択エルトロンボパグの費用対効果

• 重症再生不良性貧血の成人に対し、免疫抑制療法（IST）単独と比較して、第一選択のエルトロンボパグ＋ISTは費用対効果が高い • 第一選択エルトロンボパグを使用した患者1人あたりの増分純金銭的便益は平均64,000 ドル ランダム化第3相RACE試験は、従来の免疫抑制療法（IST）と併用したエルトロンボパグが重症再生不良性貧血の有効な治療法であることを実証しました。しかしながら、エルトロンボパグはかなりのコスト負担となり得ます。RACE試験の臨床データを用い、米国改訂社会的視点から新たに診断された成人重症再生不良性貧血患者に対する第一選択エルトロンボパグ＋ISTの費用対効果分析を、認められたすべての支払い意思額（WTP）閾値にわたり初めて実施しました。主なアウトカムは、50,000～150,000ドル／QALYのWTP閾値範囲における増分純金銭的便益で、基準ケースWTP閾値は120,000ドル／QALYでした。第一選択エルトロンボパグ＋IST群は、第一選択IST単独群と比較して、割引後コストは593,000ドル対561,000ドル、割引後QALYは11.53対10.73で、患者1人あたりの増分純金銭的便益は64,000ドル（95％信用区間 -91,000ドル ～ 262,000ドル）と、第一選択エルトロンボパグ＋ISTに有利でした。決定論的感度分析では、6か月間の全体反応リスク比（第一選択エルトロンボパグありとなし）がモデル結果に最も大きな影響を及ぼしました。確率的感度分析では、10,000回の二次モンテカルロ試行のうち78％で第一選択エルトロンボパグ＋ISTが優勢であり、WTP 50,000ドルおよび150,000ドル／QALYの場合もそれぞれ58％および82％で優位を示しました。現行の価格設定下で第一選択エルトロンボパグは、米国の成人重症再生不良性貧血患者に対する費用効果の高い治療戦略といえます。より長期の臨床データおよび患者の効用に関するデータは、本環境でのエルトロンボパグの費用対効果をさらに明確にするでしょう。