Essais cliniques à conception adaptative : Méthodologie, défis et perspectives

Le développement de nouveaux médicaments est un processus long et coûteux. Récemment, il y a eu une stagnation dans le développement de nouveaux composés. De plus, le taux d'attrition dans la recherche clinique est également en hausse. Craignant une stagnation supplémentaire, la Food and Drug Administration a lancé l'initiative du chemin critique en 2004 et la liste des opportunités du chemin critique en 2006, mettant ainsi en évidence la nécessité d'avancer dans les conceptions innovantes des essais. L'une des innovations suggérées était les essais cliniques à conception adaptative, une méthode favorisant l'introduction de modifications pré-spécifiées dans la conception ou les procédures statistiques d'un essai en cours en fonction des données générées par cet essai, rendant ainsi un essai plus flexible. Les essais à conception adaptative sont proposés pour stimuler la recherche clinique en réduisant les coûts et le facteur temps. Bien que le concept des essais cliniques à conception adaptative soit sur le point d'être adopté depuis 40 ans, il y a encore un manque d'uniformité et de compréhension sur ce sujet. Cette revue met en lumière d'importantes méthodologies à conception adaptative, tout en abordant les positions réglementaires sur cette question.