Multimodale Behandlung des desmoplastischen kleinen rundzelligen Tumors: Chemotherapie und komplette zytoreduktive Chirurgie verbessern das Überleben der Patienten

Zweck: Der desmoplastische kleine rundzellige Tumor (DSRCT), der die chromosomale Translokation EWSR1-WT1 t(11;22)(p13:q12) aufweist, ist eine aggressive Malignität, die typischerweise als intraabdominale Sarkomatose bei jungen Männern auftritt. Aufgrund seiner Seltenheit wurde die optimale Behandlung nicht definiert. Experimentelles Design: Wir führten eine retrospektive Studie mit 187 Patienten mit DSRCT durch, die über zwei Jahrzehnten am MD Anderson Cancer Center behandelt wurden. Es wurden univariate und multivariate Regressionsanalysen durchgeführt. Wir bestimmten, ob Chemotherapie, vollständige zytoreduktive Chirurgie (CCS), hyperthermische intraperitoneale Cisplatintherapie (HIPEC) und/oder gesamte abdominale Bestrahlung (WART) das Überleben (OS) bei Patienten mit DSRCT verbessern. Kritisch, da unsere institutionelle Praxis HIPEC und WART auf Patienten mit weniger ausgedehnter, potenziell resezierbarer Erkrankung beschränkt, die von einer neoadjuvanten Chemotherapie profitiert haben, wurde eine zeitvariierte Analyse durchgeführt, um diese zusätzlichen Behandlungsmodalitäten zu bewerten. Ergebnisse: Die 5-Jahres-OS-Rate vor 2003 von 5% hat sich mit dem Aufkommen neuer Chemotherapien und besseren chirurgischen und radiotherapeutischen Techniken erheblich auf 25% verbessert (HR, 0.47; 95% CI, 0.29-0.75). Chemotherapieansprache (log-rank P = 0.004) und CCS (log-rank P < 0.05) waren signifikant. Schlussfolgerungen: Verbessertes 3- und 5-Jahres-OS wurde nach multidisziplinärer Behandlung beobachtet, die auf Ewing-Sarkom (ES)-basierte Chemotherapie und vollständige Tumorzytoreduktionschirurgie einschließt, aber wenige, wenn überhaupt, Patienten sind geheilt. Prospektive randomisierte Studien sind erforderlich, um zu beweisen, ob HIPEC oder WART wichtig sind. In der Zwischenzeit bleiben Chemotherapie und CCS Eckpfeiler der Behandlung und bieten eine solide Grundlage zur Bewertung neuer biologisch gezielter Therapien. Clin Cancer Res; 24(19); 4865-73. ©2018 AACR.