임상 시험의 대체 종말점: 정의 및 운영 기준

저는 임상 시험에서 두 가지 이상의 치료 또는 중재를 비교하기 위해 대체 종말점을 사용하는 아이디어에 대해 논의합니다. 이 '진정한' 종말점, 일반적으로 질병 발생과 관련하여 대체 반응 변수를 기반으로 한 치료 비교가 해당 진정한 종말점 치료 비교에 의미 있는 함의를 가져오려면, '대체'라는 형용사의 사용을 위한 다소 제한적인 기준이 제안됩니다. 특히, 저는 진정한 종말점에 대한 대체가 치료와 진정한 반응 간의 관련성이 없다는 귀무 가설의 유효한 검정을 제공해야 한다고 제안합니다. 이 기준은 본질적으로 대체 변수가 치료와 진정한 종말점 간의 모든 관계를 '포착'해야 하며, 이는 대체 변수의 이전 이력이 주어질 때, 어떤 추적 시간에서의 진정한 종말점 비율이 치료와 독립적이어야 한다고 요구함으로써 운영될 수 있습니다. 이후 저는 이 운영 기준을 동반 논문의 예제와 암의 1차 및 2차 예방을 목표로 하는 시험의 설정에서 논의합니다.