Pathologie des ganglions rachidiens dorsaux induite par le virus adénovirus associé

., <14 jours), similaire d'un à 5 mois après injection, et était moins sévère après 6 mois. La méthode de purification du vecteur n'avait aucun impact, et tous les capsides et promoteurs que nous avons testés ont entraîné une certaine pathologie des ganglions rachidiens dorsaux. Les données présentées ici provenant de cinq capsides différentes, cinq promoteurs différents et 20 transgènes différents suggèrent que la pathologie des ganglions rachidiens dorsaux est presque universelle après la thérapie génique AAV dans des études non cliniques utilisant des primates non humains. Aucun des animaux recevant un transgène thérapeutique n'a montré de signes cliniques. L'incorporation de techniques sensibles telles que le test de la vitesse de conduction nerveuse peut montrer des altérations chez une minorité d'animaux qui sont corrélées à la gravité de l'axonopathie nerveuse périphérique. Surveiller les neuropathies sensorielles dans le système nerveux central humain et les études cliniques IV à haute dose semble prudent pour déterminer les conséquences fonctionnelles de la pathologie des ganglions rachidiens dorsaux.