分解Fisher信息以指导开发或更新公平且精确的临床预测模型所需的样本量——第2部分：时间-事件结局

背景：当使用时间-事件数据（即存在删失和不同随访时长）开发临床预测模型时，以往的研究主要侧重于最小化过拟合并精确估计总体风险所需的样本量。然而，个体水平风险估计值的不稳定性可能仍然很大。 方法：我们提出使用Fisher信息矩阵的分解来帮助检验和计算开发旨在获得精确且公平的风险估计值的模型所需的样本量。我们提出了一个六步流程，该流程既可在数据收集前使用，也可在已有数据集可用时使用。第1步至第5步要求研究人员明确目标人群在所关注的关键时间点的总体风险：以指数回归模型形式假定的实用“核心模型”、该模型所包含的核心预测因子的（预期）联合分布以及删失时间的分布。“核心模型”可以直接指定，也可以基于指定的C-index和（标准化）预测因子的相对效应来确定。预测因子的联合分布可直接从现有数据集、试点研究或其他研究人员提供的合成数据集中获得。 结果：我们推导出了闭式解，将个体估计事件发生率的方差分解为Fisher单位信息矩阵、预测因子值和总样本量；这使得研究人员能够计算并检验针对特定样本量的个体风险估计值的不确定性分布和误分类概率。我们提供了一个乳腺癌的说明性示例，并强调了临床背景（包括用于决策的任何风险阈值）的重要性，并检验了绝经前和绝经后女性的公平性问题。最后，在两项实证评估中，我们证实了基于我们指数方法的不确定性区间宽度与使用更灵活的参数模型的结果接近。 结论：我们的方法允许用户通过 pmstabilityss 模块确定开发时间-事件结局预测模型所需的（目标）样本量。其旨在促进模型在个体水平预测中获得更高的信任度、可靠性和公平性。