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Hämophilie A (HA) und Hämophilie B (HB) sind die häufigsten schweren Blutungsstörungen. Die Ersatztherapie, die den fehlenden Gerinnungsfaktor bereitstellt, ist sowohl prophylaktisch als auch zur Behandlung von Blutungen die wichtigste Behandlungsform. Trotz der weit verbreiteten Verfügbarkeit von sicheren und effektiven Ersatztherapien haben Patienten mit HA und HB weiterhin eine enorme Behandlungsbelastung, Durchbruchblutungen, fortschreitende Gelenkerkrankungen sowie hohe Raten an Inhibitorentwicklung. Diese verbleibenden Herausforderungen werden jetzt durch unglaubliche Fortschritte in der Bioengineering angegangen. Das rekombinante Bioengineering hat zu Ersatztherapien mit einfacheren Verabreichungsformen, verminderter Immunogenität, erhöhter Wirksamkeit und verlängerten Halbwertszeiten geführt. Emicizumab, ein bispezifischer Antikörper, der als substitutive Therapie für HA wirkt, wurde für Patienten mit und ohne Inhibitoren zugelassen. Neue Verbindungen werden entwickelt, um das natürliche Gleichgewicht der Hämostase auszunutzen, indem natürliche Antikoagulanzien wie Protein C, Protein S, Gewebefaktor-Pfad-Inhibitor und Antithrombin gezielt werden. Die Substitutions- und Rebalancierungs-therapien bieten die Möglichkeit einer hämostatischen Kontrolle im stabilen Zustand, ohne dass eine Exposition gegenüber immunogenen Gerinnungsfaktoren erfolgt. Daher könnten sie breitere Anwendungen außerhalb derjenigen haben, die in den klinischen Studienprogrammen untersucht werden.
Weyand et al. (Di,) untersuchten diese Frage.