Behandlungsergebnisse nach leukämischer Transformation bei Philadelphia-negativen myeloproliferativen Neoplasmen

Die leukämische Transformation (LT) ist eine seltene, aber fatale Komplikation der Philadelphia-negativen myeloproliferativen Neoplasien (MPNs), für die optimale Behandlungsstrategien nicht bekannt sind. In unserem Zentrum haben wir einen Behandlungsansatz für LT entwickelt, bei dem Patienten innerhalb der Transplantationsaltersgruppe, die einen angemessenen Fitnesslevel aufweisen, mit heilendem Ansatz behandelt und eine Induktionschemotherapie angeboten wird. Anschließend werden diejenigen, die ansprechen und einen geeigneten Spender haben, für die allogenetische hämatopoetische Zelltransplantation (HCT) in Betracht gezogen. In dieser Studie haben wir die klinischen Ergebnisse dieses Behandlungsansatzes bei 75 Patienten mit LT evaluiert. Die 2-Jahres-Gesamtüberlebensrate (OS) ab Zeitpunkt der LT betrug 15%. Insgesamt wurden 39 Patienten (52%) mit heilendem Ansatz behandelt (Induktion ± HCT) und hatten eine 2-Jahres-OS von 26% im Vergleich zu 3% bei nicht heilend behandelten Patienten (P < .0001). In der Gruppe mit heilendem Ansatz erreichten 18 Personen (46%) eine vollständige Remission (CR) oder CR mit unvollständiger Erholung, und 12 (31%) kehrten in eine chronische MPN-Phase zurück, wobei 17 Patienten eine HCT erhielten. Das Überleben der Patienten nach der Transplantation war signifikant verbessert im Vergleich zu denen, die auf die Induktion ansprachen, aber nicht transplantiert wurden (2-Jahres-OS von 47% vs. 15%; P = .03). Somit hat die Induktionschemotherapie gefolgt von HCT das Potenzial für eine langfristige Krankheitskontrolle bei ausgewählten Patienten mit LT, die einer MPN vorangegangen ist.