隐性营养性泡疹（RDEB）是一种终身的基因皮肤病，与COL7A1基因突变相关，导致水疱、伤口和疤痕。COL7A1编码锚定纤维组分——VII型胶原蛋白（C7）。在此，我们评估了基因改造的非复制性COL7A1含量单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体beremagene geperpavec（B-VEC）用于治疗RDEB皮肤。B-VEC在RDEB角质形成细胞、成纤维细胞、RDEB小鼠和人类RDEB异种移植物中恢复了C7表达。随后进行了一项随机、安慰剂对照的一期和二期临床试验（NCT03536143），评估了来自九名RDEB患者的匹配伤口，在12周内反复接受外用B-VEC或安慰剂。未观察到2级及以上B-VEC相关的不良事件、载体脱落或组织结合的皮肤免疫反应物。HSV-1和C7抗体有时在基线时出现，或在B-VEC治疗后增加，但对安全性或有效性没有明显影响。C7表达、锚定纤维组装、伤口表面积减少、伤口闭合持续时间以及B-VEC治疗后伤口闭合时间的主要和次要目标均已实现。由于治疗的伤口比例小，未评估患者报告的疼痛严重性次要结果。由于与其他终点的重合，未进行全球评估次要终点。这些研究表明，B-VEC是一种易于施用、安全耐受的外用分子修正治疗，促进了RDEB患者的伤口愈合。
Gurevich等人（Mon，）研究了这个问题。