Melphalan-Behandlung bei Patienten mit Myelofibrose mit myeloider Metaplasie

Zwischen Januar 1985 und Dezember 1992 erhielten 104 aufeinanderfolgende Patienten mit symptomatischer Myelofibrose mit myeloider Metaplasie (MMM), splenomegalie >5 cm und/oder transfusionsbedarf oder Hb 20 x 10(9)/l und/oder Thrombozyten >1,0 x 10(9)/l eine Niedrigdosis Melphalan (2,5 mg/3 Mal pro Woche), um die Wirksamkeit und Toxizität dieses Ansatzes zu bewerten. Unter 99 auswertbaren Patienten erreichten 66 (66,7%) nach einer medianen Zeit von 6,7 Monaten eine Antwort: 26 (26,3%) hatten eine Normalisierung aller klinischen und hämatologischen Parameter (complete response, CR) und 40 (40,4%) zeigten eine Verbesserung >50% (partial response, PR). Dreiunddreißig Patienten (33,3%) waren resistent. Reversible hämatologische Toxizität war die häufigste Komplikation. Die medianen Dauer der CR und PR betrugen 28,4 bzw. 26 Monate: die mediane Überlebenszeit der Patienten mit CR + PR betrug 71,2 Monate (95%CI: 33,8-108,7) im Vergleich zu 36,5 Monaten (95%CI: 24,5-48,5) für die Non-Responder (Log-Rank-Test, P =0,002). In der multivariaten Analyse waren folgende Variablen signifikant mit einer kürzeren Überlebenszeit assoziiert: Anämie Hazard-Risiko (HR) = 2,7, WBC-Zahl >20 x 10(9)/l (HR = 2,4) und das Nichterreichen irgendeiner Art von Antwort, entweder partiell oder vollständig (HR = 3,9). Zusammenfassend lässt sich sagen, dass Melphalan eine vielversprechende Erstlinienoption für MMM-Patienten mit klinischen oder hämatologischen Symptomen sein könnte, die eine Behandlung benötigen.