在施尼茨勒综合症中拮抗白细胞介素-1的药物rilonacept的疗效和安全性：一项开放标签研究

背景：施尼茨勒综合症（SchS）是一种罕见疾病，怀疑具自体炎症背景，具有与冷脉冲相关周期性综合症（CAPS）相似的几个临床症状，包括荨麻疹皮疹、发热、关节痛以及骨骼和肌肉疼痛。冷脉冲相关周期性综合症对白细胞介素-1拮抗剂治疗有响应，而施尼茨勒综合症的单例报告显示在使用白细胞介素-1拮抗剂anakinra治疗后有所改善。本研究评估了拮抗白细胞介素-1的药物rilonacept对施尼茨勒综合症临床症状的影响。方法：本前瞻性、单中心、开放标签研究纳入了8名施尼茨勒综合症患者。在为期3周的基础期后，患者接受了320 mg的rilonacept皮下负荷剂量，随后每周接受160 mg的皮下剂量，时间最长为1年。根据患者每日健康评估表、医生全球评估（PGA）和炎症标志物的测量，包括C反应蛋白（CRP）、血清淀粉样蛋白A（SAA）和S100钙结合蛋白A12（S100A12），来确定疗效。结果：使用rilonacept治疗后，临床反应迅速，如每日健康评估分数和PGA分数较基线水平显著下降（P < 0.05）。这些效果伴随着CRP和SAA的降低，在治疗持续期间保持。rilonacept治疗耐受性良好。没有与治疗相关的严重不良事件，也没有实验室安全参数的临床显著变化。结论：rilonacept在施尼茨勒综合症患者中有效且耐受良好，可能代表一种有前景的治疗选择。