实用贝叶斯指南用于阶段IIB临床试验

阶段IIB临床试验通常是单臂研究，旨在决定新治疗E相对于标准疗法S是否足够有前景，以便纳入大规模随机试验。因此，阶段IIB试验本质上是比较性的，即使通常不包括标准疗法的对照组。对于S的反应率θs的不确定性在试验规划或结果解释中很少被明确提出。我们提出了实际的贝叶斯指南，用于决定在患者反应为二元且数据持续监测的情况下E相对于S是否有前景。设计需要对θs指定一个信息性先验，E的预期改善以及允许的样本量范围。无须明确规定损失函数。抽样将继续进行，直到E与S相对被证明有前景或没有前景的后验概率足够高，或者达到最大样本量。该设计提供了决策边界、终止时样本量的概率分布，以及在固定反应概率下E的操作特征.