L'évolution des traitements pharmacologiques de l'hémophilie et des cibles thérapeutiques à l'aube du troisième millénaire

Historiquement, l'objectif du traitement de l'hémophilie, le trouble hémorragique congénital lié à l'X dû à des déficiences du facteur de coagulation (F) VIII (hémophilie A) ou du FIX (hémophilie B), a été le remplacement par des concentrés de facteur, dont l'administration régulière (c'est-à-dire la prophylaxie) s'est avérée très efficace pour prévenir les complications hémorragiques et qui est actuellement considérée comme la norme d'or du traitement de l'hémophilie. Cependant, les progrès technologiques continus (c'est-à-dire les concentrés de facteur dérivés du plasma, les produits recombinants à demi-vie standard et prolongée EHL) ont permis aux cliniciens exerçant dans des centres de traitement de l'hémophilie de personnaliser la gestion des personnes atteintes d'hémophilie, améliorant les résultats, l'adhésion au traitement et leur qualité de vie. L'atteinte d'une hémostase normale, le but final qui semble désormais possible avec les nouveaux produits EHL de génération, les thérapies non de remplacement et géniques, se traduira par une normalisation de la vie pour les personnes atteintes d'hémophilie, abordant également l'équité en matière de santé (c'est-à-dire les rendant indiscernables de leurs pairs en bonne santé). L'évolution du traitement de l'hémophilie et, en parallèle, des cibles thérapeutiques dans la gestion des patients hémophiles au cours des dernières décennies sera discutée de manière critique dans cette revue narrative.