包含成本与成本效果结局的系统评价的批判性评价：ISPOR良好实践工作组报告

系统评价（SR）能够提供严谨且完整的证据，以支持同时考量卫生干预措施有效性和成本效果的决策者。已发表的卫生经济学（HE）研究（特别是成本和成本效果研究）急剧增加，进而导致包含成本与成本效果结局的系统评价（SR-CCEO）大量涌现。首先，此类综述有助于识别HE研究、建模方法学以及模型输入数据中的优势与劣势。其次，SR-CCEO可为卫生干预措施资源分配决策中的决策者提供信息，特别是在卫生技术评估（HTA）能力有限的国家。就本文而言，成本研究定义为分析医疗卫生干预措施成本的研究，包括成本描述和疾病成本（疾病经济负担）研究。成本效果研究是指完整的经济学评价，包括成本最小化、成本效果分析、成本效用分析、成本效益分析和成本后果分析。有时成本研究可能基于对替代方案的明确比较。然而，由于所应用的方法和报告具有异质性，此外由于所纳入原始研究的临床和卫生环境存在变异性，恰当解读SR-CCEO具有挑战性。旨在提高临床证据SR质量或降低其解读与合成中偏倚风险的方法学指导和清单，对SR-CCEO的适用性有限。针对SR-CCEO的具体方法学指导极少。尽管Cochrane协作网的《干预措施系统评价Cochrane手册》第20章以及3篇与为临床实践指南提供参考相关的文章提供了指导，但其建议并未聚焦于评估SR-CCEO的实施质量或偏倚风险。对SR-CCEO实施和报告指南的批判性分析指出了这些建议中存在多处分歧，提示需要一种开展SR-CCEO的标准化方法。为SR-CCEO制定通用建议非常困难，因为它们在若干重要方面存在差异，特别是检索和纳入标准，例如纳入的研究类型（基于试验或基于模型、成本或成本效果），或仅报告经济学特征还是在报告临床结局的同时报告经济学数据。它们还具有不同的目标（例如评估结局的变异性并合成发现），以确定证据差距或评估所采用的方法。总体而言，针对具有不同目标的SR-CCEO的良好实践指导将提高SR-CCEO的可靠性和实用性。因此，ISPOR（国际药物经济学与结果研究学会）成立了一个全球性、多利益相关方、多学科专家工作组来满足这一需求（见补充材料附录1，网址：https://doi.org/10.1016/j.jval.2021.01.002）。尽管提供了实施SR-CCEO的一般建议，但主要目标是就SR-CCEO的质量和偏倚风险提供批判性评价指导。本报告包含ISPOR成本（-效果）评价结局标准（CiCERO）清单，将为研究人员、卫生技术生产者和证据使用者（决策者/委托方）提供协助。工作组根据实施SR-CCEO的6个阶段对建议进行了分类（表1）。