难治性Sezary综合征和蕈样肉芽肿异基因造血细胞移植后的持久临床、细胞遗传学及分子学缓解

目的：Sezary综合征（SS）和肿瘤期蕈样肉芽肿（MF）用目前可用的治疗手段通常无法治愈。我们进行了一项回顾性研究，以评估异基因造血干细胞移植（HSCT）在该患者人群中的疗效。患者与方法：从 1996 年 8 月至 2002 年 10 月，8 例晚期 MF/SS 患者在我们机构接受了异基因 HSCT。所有患者均接受过大量既往治疗，既往治疗失败的中位数达 7 种（范围为 5 至 12 种）。通过 T 细胞受体 γ 链基因重排的聚合酶链反应分析，在 6 例患者的外周血或骨髓中检测到了克隆性 T 细胞群，3 例患者通过细胞遗传学检测到。预处理方案包括全身照射和环磷酰胺（n = 3）、白消安和环磷酰胺（n = 1），以及氟达拉滨和美法仑的减低强度预处理方案（n = 4）。异基因造血干细胞来源于 HLA 配型相合的同胞供者（n = 4）和非亲缘供者（n = 4）。结果：所有患者在 HSCT 后 30 至 60 天内均获得了完全临床缓解，并且疾病的分子和细胞遗传学标志物消失。2 例患者死于移植相关并发症：移植物抗宿主病（GVHD；n = 1）和呼吸道合胞病毒肺炎（n = 1）。中位随访时间为 56 个月，6 例患者仍存活且无淋巴瘤证据。结论：我们的结果表明，来自 HLA 配型相合同胞供者和非亲缘供者的异基因 HSCT 均可在对标准疗法难治的晚期皮肤 T 细胞淋巴瘤患者中诱导持久的临床、分子学和细胞遗传学缓解。