应用 eculizumab 治疗 C3 肾小球病

背景：C3 肾小球病（C3G）是一种罕见但严重的肾小球疾病，预后较差。其复杂的发病机制正逐步被阐明，涉及补体级联替代途径的获得性及遗传性失调。目前尚无标准确立的疗法。使用 C5 补体抑制剂 eculizumab 治疗可能是一种可行的治疗选择。然而，由于该病的罕见性，预测治疗反应的相关参数在很大程度上仍不为人所知。方法：7 例 C3G 患者（5 例 C3 肾小球肾炎和 2 例致密物沉积病）接受了 eculizumab 治疗。受试者在入组前均接受了活检。分析了组织病理学、临床数据以及对 eculizumab 治疗的反应。判定结局的关键参数为血清肌酐和尿蛋白随时间的变化。结果：经 eculizumab 治疗后，4 例受试者表现出肾功能和尿蛋白显著改善或稳定。阳性反应出现在治疗开始后 2 周至 6 个月之间。1 例受试者（移植物复发性 C3 肾小球肾炎）最初表现出阳性反应，但在停用 eculizumab 后复发，且重新开始治疗后未产生反应。尽管接受了 eculizumab 治疗，仍有 2 例受试者出现肾功能受损和尿蛋白增加。结论：Eculizumab 可能是部分 C3G 患者的一种治疗选择。患者对 eculizumab 的反应具有异质性，早期以及持续治疗对于防止疾病进展可能是必需的。这些发现强调了开展相关研究以明确遗传性和功能性补体异常的必要性，这可能有助于指导 eculizumab 治疗并预测反应。