基于相对效应的非参数检测方法在多药物的非劣效性临床试验中的应用

常规的非劣效性 (NI) 临床试验通常依赖于大样本量和单一实验药物的参数方法。然而，罕见疾病在获取大数据集方面面临挑战，并且数据的正态性并不总能得到保证。非参数方法是一种可行的替代方案，尤其是在样本量有限的情况下测试多种实验药物。本文回顾了现有的参数和非参数NI检测方法，并提出了一种基于相对效应的新颖非参数NI方法，这是一种基于排名的度量。通过仿真和真实临床试验数据，我们证明了所提出的方法在小到中等样本量和非正态数据的情况下优于现有方法。这些发现突显了非参数方法在非劣效性临床试验中的潜力。