Wirkungen von Vutrisiran auf die Herzstruktur und -funktion bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie: Sekundäre Ergebnisse der HELIOS-B-Studie

Zusammenfassung In der randomisierten klinischen HELIOS-B-Studie reduzierte das therapeutische RNA-Interferenzmittel Vutrisiran das Risiko für Gesamtmortalität und wiederkehrende kardiovaskuläre Ereignisse bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose und Kardiomyopathie (ATTR-CM). In dieser sekundären Analyse von HELIOS-B bewerteten wir die Auswirkungen von Vutrisiran auf echokardiografische Messungen der Herzstruktur und -funktion bei Patienten mit ATTR-CM, die entweder Vutrisiran oder Placebo erhielten (n = 654, 93 % Männer). 30 Monate nach der Behandlung reduzierte Vutrisiran im Vergleich zur Placebogruppe die Zunahme der mittleren Wanddicke des linken Ventrikels (LV) (Mittelwertsdifferenz der kleinsten Quadrate: −0,4 mm; 95 % Konfidenzintervall (CI): −0,8, 0,0; P = 0,03) und des LV-Massenindexes (−10,6 g m−2; 95 % CI: −18,0, −3,3; P < 0,01). Die Behandlung mit Vutrisiran verringerte auch den Rückgang der LV-Ejektionsfraktion (2,0 %; 95 % CI: 0,3, 3,7; P = 0,02), der absoluten globalen longitudinalen Dehnung (1,2 %; 95 % CI: 0,7, 1,7; P < 0,01) und des LV-Schlagvolumens (4,1 ml; 95 % CI: 1,7, 6,4; P < 0,01) und verringerte sowohl das durchschnittliche Verhältnis der frühen diastolischen Transmitralflussgeschwindigkeit zur frühen diastolischen Geschwindigkeitsmessung des Mitralrings (−2,0; 95 % CI: −2,9, −1,2; P < 0,01) als auch das Verhältnis der frühen zu den späten diastolischen Transmitralflussgeschwindigkeiten (−0,3; 95 % CI: −0,6, −0,0; P = 0,04) im Vergleich zu Placebo. Im Einklang mit seinen klinischen Vorteilen deuten diese echokardiografischen Ergebnisse auf positive Effekte von Vutrisiran auf die Herzstruktur und -funktion bei Patienten mit ATTR-CM hin. Registrierung ClinicalTrials.gov: NCT04153149 .