适应性设计临床试验：方法论、挑战与前景

新药开发是一个耗时且昂贵的过程。最近，新的化合物开发停滞不前。此外，临床研究中的淘汰率也在上升。为了应对可能的进一步停滞，食品和药物管理局在2004年发布了关键路径倡议，并在2006年发布了关键路径机会清单，从而强调了推进创新试验设计的必要性。建议的创新之一是适应性设计的临床试验，这种方法根据相关试验生成的数据，促进对正在进行的试验的预先指定修改的引入，从而使试验更灵活。适应性设计试验被提议通过减少成本和时间因素来促进临床研究。尽管适应性设计临床试验的概念已经存在40年，但在这一问题上仍缺乏统一性和理解。这篇综述强调了重要的适应性设计方法，并涵盖了这一问题的监管立场。