镰状细胞贫血的结果

基于1959年开始的1056名镰状细胞贫血（Hb SS）患者的前瞻性队列研究，我们调查了日历时代、年龄、性别及既往医疗状况对不可逆器官损伤的后续发展和生存率的影响，采用时间依赖的协变量Cox回归模型，调整所有既往事件。我们研究了30个急性临床事件，并重点关注8种原型不可逆器官损伤的形式。1975年之前出生的儿童生存到20岁的比例从79%提高到1975年及以后出生儿童的89%。骨梗死是无血管性坏死的显著风险因素（p = 0.01），婴儿指趾炎是中风的重要风险因素（p = 0.01）。既往住院的成人血管阻塞危机与无血管性坏死（p < 0.001）、腿部溃疡（p < 0.001）、镰状细胞慢性肺病（p < 0.001）、肾衰竭（p < 0.005）和早逝（p < 0.001）的发生率显著相关。明确的临床状况如腿部溃疡、骨坏死和视网膜病变的诊断预示着发展更致命的器官损伤及早逝的可能性增加：77%的慢性肺病患者、75%的肾功能不全患者和51%的中风患者有既往慢性疾病。在232名死亡患者中，73%有1种或多种临床认可的不可逆器官损伤形式。到第五个十年，近一半的幸存患者（48%）有文献记载的不可逆器官损伤。终末期肾病（肾小管硬化）、伴肺动脉高压的慢性肺病、视网膜病变和脑微梗死是动脉及毛细血管微循环阻塞性血管病的表现。本研究强调了进行预防性治疗以减缓镰状细胞血管病进展的必要性。