Beneficio terapéutico de idebenona en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber: El ensayo controlado no aleatorizado LEROS

La neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) es una enfermedad mitocondrial que conduce a una pérdida rápida y severa de visión bilateral. Se ha demostrado que la idebenona es efectiva para estabilizar y restablecer la visión en pacientes tratados dentro del año posterior al inicio de la pérdida de visión. El estudio LEROS, internacional, multicéntrico y de historia natural controlada (ClinicalTrials.gov NCT02774005) evalúa la eficacia y seguridad del tratamiento con idebenona (900 mg/día) en pacientes con LHON hasta 5 años después del inicio de los síntomas (N = 199) y durante un período de tratamiento de 24 meses, en comparación con una cohorte de control de historia natural externa (N = 372), emparejada por tiempo desde el inicio de los síntomas. LEROS cumple con su objetivo primario y confirma la eficacia a largo plazo de la idebenona en las fases subaguda/dinámica y crónica; el efecto del tratamiento varía según la fase de la enfermedad y la mutación causante en el ADNmt. Los hallazgos del estudio LEROS ayudarán a guiar el manejo clínico de los pacientes con LHON.